Revierten patología pulmonar en roedores mediante edición de genes en el útero

Un estudio realizado en roedores sería prueba de concepto del potencial de la administración de CRISPR-Cas9 para tratar enfermedades pulmonares monogénicas antes del nacimiento

Océano Medicina

La administración intraamniótica de CRISPR-Cas9 da como resultado una eficaz edición de genes pulmonares. Esa fue la conclusión de un estudio realizado en roedores por investigadores de la Universidad de Pensilvania y del Hospital Infantil de Filadelfia, quienes consiguieron corregir un defecto genético letal en embriones de ratones a través de esa técnica de intervención intrauterina.

El estudio fue publicado en la revista científica especializada Science Translational Medicine y puede ser considerado como un punto de partida para el desarrollo del enfoque de la edición genética en el útero como posibilidad para revertir trastornos monogénicos pulmonares.

En la revista explican que el procedimiento estuvo especialmente dirigido a la atención de fetos (de roedores, en este caso) que presentaran deficiencia de surfactante, “una mezcla de lipoproteínas que reduce la tensión superficial del pulmón, y es esencial para la función pulmonar normal”. Esta condición puede ocasionar la muerte inmediata del neonato por insuficiencia respiratoria, por lo que los investigadores estaban interesados en conseguir una solución previa al parto.

Entonces, decidieron utilizar un sistema informador fluorescente CRISPR, mediante un vector viral. En el estudio, explican que utilizaron la técnica para evaluar un enfoque terapéutico para reducir la gravedad de la enfermedad pulmonar intersticial letal observada en un modelo de ratón”.

En la primera fase, inyectaron en la cavidad amniótica de los ratones las moléculas de edición génica. El procedimiento fue realizado cuatro días antes del nacimiento, lo que sería equivalente al tercer trimestre de embarazo, si es comparado con el proceso de gestación humana.

En el estudio, destacan que consiguieron que la edición alcanzara únicamente a las células epiteliales pulmonares, lo que permitió su impacto diferencial.

Según observaron, la expresión embrionaria de la condición en los roedores no intervenidos “se caracteriza por un daño pulmonar parenquimatoso difuso grave y la rápida desaparición de ratones mutantes al nacer”. Sin embargo, “después de la inactivación mediada por CRISPR-Cas9 in utero, los fetos y los ratones posnatales mostraron una mejor morfología pulmonar y una mayor supervivencia”.

Según expresan en sus conclusiones, “estos estudios de prueba de concepto demuestran que la edición de genes en el útero es un enfoque prometedor para el tratamiento y rescate de enfermedades pulmonares monogénicas que son letales en el nacimiento”.

Los investigadores ahora se proponen realizar nuevos estudios en modelos animales para seguir avanzando en lo que podría ser un tratamiento para las enfermedades pulmonares del feto desde el vientre de la madre.

 

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